患者問：龐教授，目前針對ABCA4基因突變引起的青少年黃斑變性目前國內外臨床試驗進展到什么程度？
廈門眼科中心遺傳眼病咨詢門診龐繼景教授解答：“ABCA4基因突變是造成青少年黃斑變性的一個主要病因，這個病我們也叫stargardt病。這個基因的發明者和最初的動物試驗的臨床前研究參與者都和我很熟，所以我比較清楚這個病基因治療存在的問題。主要問題就是基因太大，放不到腺相關病毒載體里面。這樣的話就只能退而求其次放到慢病毒里面。所以說它的研發就慢了一些，而且因為考慮到慢病毒的安全性，臨床一期的安全性試驗做的比較仔細，謹慎。從這個最低的劑量開始到中等劑量花了較長時間。他們現在已經做到高劑量了。就是檢測準備用于后期治療用高劑量載體的安全性。我去年末參加美國眼科學會的時候，也和相關專家談了這個病臨床試驗的進展，知道有不錯的效果。
但是，要得出安全且有效的結論，還需要一些時間吧。估計是一年左右能有一期安全性報告出來。這個報告如果沒有問題，那二期就很快了，現在視網膜遺傳病的基因治療臨床試驗總體趨勢是越來越快。觀察時間越來越短，包括三期臨床實驗的時間。如果一期試驗結果沒問題，以后安全性和療效也沒有問題，那就很快會進入3期臨床試驗了。”
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